逐夢十四載，行遍千萬里。漫長“尋緣”路，修得“正果”歸。小安（化名）接受諾西那生鈉鞘內(nèi)注射后，父親老楊有感而發(fā)寫下這首打油詩。

今年14歲的小安是一名脊髓性肌萎縮癥患者，1月12日，他在貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院順利完成諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療，成為實施新醫(yī)保目錄后，貴州省首例諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療的脊髓性肌萎縮癥患者。

注射前準(zhǔn)備。貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院供圖

脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉病。2019年，諾西那生鈉注射液作為全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的藥物在中國上市，初定價69.97萬元。2021年11月，經(jīng)過8輪“靈魂談判”后，諾西那生鈉注射液的價格被“殺”到3.3萬元。同年12月，國家醫(yī)保局公布醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，諾西那生鈉注射液等74種藥品新增進(jìn)入目錄。2022年1月1日，新版《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式落地。

“醫(yī)保報銷后，自己僅需承擔(dān)1.1萬元，感謝國家的好政策，我們終于看到了希望。”提及14年的求藥歷程，老楊用了3個詞做總結(jié)，“絕望、失望、希望，絕望的是無藥可治，失望的是藥價高昂，希望就是醫(yī)保政策。”

絕望：無藥可治罕見病

2007年10月，小安的出生給老楊一家?guī)�來了空前的喜悅，但這份喜悅并沒有持續(xù)太久。“我們發(fā)現(xiàn)他走路時腳好像有點問題。”為證實心中疑惑，老楊帶著小安跑遍了黔西南州的大小醫(yī)院，甚至去了云南，卻始終無法確診。

2010年，幾經(jīng)輾轉(zhuǎn)的小安來到貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院就診，兒童神經(jīng)專科主任艾戎給出了不一樣的答案：疑似脊髓性肌萎縮癥。但因該院不具備基因檢測相關(guān)技術(shù)和設(shè)備，艾戎便建議小安前往北京的專業(yè)醫(yī)院進(jìn)一步確診。老楊片刻不敢耽誤，立即趕赴北京。經(jīng)過一系列檢查后，小安被確診為脊髓性肌萎縮癥患者。

小安（化名）注射治療現(xiàn)場。貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院供圖

無藥可治的罕見病，雖然只有寥寥數(shù)字，老楊一家卻因此陷入了絕望的泥潭。“感覺天都塌了。”老楊說，看著孩子稚嫩的笑臉，自己不知如何是好，只有深深的自責(zé)。為寄托美好希冀，老楊給小安改了名，并在新名字里加了“翔”字，寓意展翅飛翔。

“他的病在腳上，我們希望他有一天能自由行走。”老楊坦言，改名字是沒有辦法的辦法，既是給自己的安慰，也是對孩子的祝福。

帶著全家人的美好祝愿，小安一天天長大了。

失望：無力承擔(dān)天價藥

2019年，國內(nèi)終于有了脊髓性肌萎縮癥的修正治療藥——諾西那生鈉注射液，但近70萬元一針的“天價”，無疑成為很多家庭無法承受之重，老楊一家也不例外。

“如果一針能解決問題，我砸鍋賣鐵也要給孩子用，可這個治療是長期的，實在承擔(dān)不起。”原來，諾西那生鈉注射液通過鞘內(nèi)注射給藥，可以改善患者運動功能、提高生存率，改變脊髓性肌萎縮癥的自然病程，但注射第一針后，要在14天、28天、63天后再分別注射，以后每4個月注射一次，很多家庭確實無力承擔(dān)。

高昂的藥價讓老楊一家望而卻步，但小安逐漸懂事，他也因疾病越來越自卑，老楊看在眼里、急在心里。“孩子在讀初中，成績很好，不能再拖了。”老楊再三考慮后，再次前往北京，他準(zhǔn)備賣房籌錢，先給小安治療1年。沒想到，11年前在此得到絕望消息的老楊，這次卻得到了一個好消息：諾西那生鈉注射液可能作為國家醫(yī)保目錄藥品談判。

2021年7月，從北京回來的老楊立即聯(lián)系了艾戎，他急切地想讓孩子用藥。“艾主任說她也在關(guān)注，讓我別著急。”從那之后，老楊的心一直懸著，他期盼著能有好消息。

希望：政策保障治療路

“太好了，真是太好了。”2021年11月，在國家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場，談判代表通過“靈魂談判”將諾西那生鈉注射液的價格“殺”到3.3萬元，老楊看著談判視頻激動地叫出了聲。

此后，好消息接連傳來：2021年12月，諾西那生鈉注射液進(jìn)入國家醫(yī)保名錄；2022年1月1日，新版《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式實施。

小安（化名）注射治療成功后，與醫(yī)護(hù)人員合影。貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院供圖

“1月1日至10日醫(yī)保系統(tǒng)升級，建議1月4日入院。”1月3日晚，老楊一家連夜趕到貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院兒童神經(jīng)專科。為順利完成小安的諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療，艾戎帶領(lǐng)團(tuán)隊積極聯(lián)系貴州省醫(yī)保局及醫(yī)院醫(yī)務(wù)處、醫(yī)保處等部門，并牽頭成立包括影像科、麻醉科、脊柱骨外科等脊髓性肌萎縮癥的多學(xué)科會診。貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院副書記代宏要求多學(xué)科全力協(xié)作，為脊髓性肌萎縮癥患者提供優(yōu)質(zhì)、專業(yè)、規(guī)范的醫(yī)療服務(wù)。

1月12日，經(jīng)過充分籌備和全面檢查，小安終于迎來鞘注治療時刻。10多分鐘后，小安安然返回病房，并經(jīng)嚴(yán)密監(jiān)護(hù)無不良反應(yīng)后，于1月13日出院。

“如果說以前我頭上的‘大石頭’有300斤，那現(xiàn)在就是30斤，壓力雖然有，但在可承受范圍。”小安出院當(dāng)天，老楊緊皺的眉頭久違地舒展開來。

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