近日，在中山一院貴州醫(yī)院（貴醫(yī)附院貴安院區(qū)）血液·淋巴瘤中心病房內(nèi)，一袋承載生命希望的CART細(xì)胞緩緩輸入一位年輕患者體內(nèi)。這標(biāo)志著，貴州省首例靶向CD19的納基奧倫賽CART細(xì)胞治療技術(shù)成功應(yīng)用于復(fù)發(fā)難治性急性淋巴細(xì)胞白血病患者，填補(bǔ)了省內(nèi)該類疾病精準(zhǔn)免疫治療的空白。

與死神賽跑，年輕患者的艱難治療歷程

患者龍某今年23歲，2022年5月確診為Ph陽性急性B淋巴細(xì)胞白血病（高危組，BCR-ABLp190基因陽性），經(jīng)歷多輪TKI靶向藥聯(lián)合化療后病情一度緩解。2023年12月，患者病情復(fù)發(fā)，突發(fā)劇烈頸痛、下肢癱瘓及視力障礙，考慮為急性白血病累及中樞神經(jīng)系統(tǒng)。

經(jīng)再次化療、鞘內(nèi)注射、全腦全脊髓放療等積極干預(yù)，患者仍于2024年12月出現(xiàn)骨髓復(fù)發(fā)，原始幼稚細(xì)胞占比高達(dá)86%。此后，患者接受貝林妥歐單抗免疫治療及強(qiáng)化化療，雖短暫緩解，但今年3月再次出現(xiàn)周身淋巴結(jié)腫大，病情陷入“無藥可用”的絕境。

絕境中的曙光，CART技術(shù)破局復(fù)發(fā)難題

針對龍某的復(fù)雜病情，血液科團(tuán)隊經(jīng)全面評估后發(fā)現(xiàn)傳統(tǒng)化療、靶向治療等手段均已失效，且患者存在ABL1p.F317L耐藥突變，預(yù)后極差。經(jīng)全科討論，最終決定采用國際前沿的CART細(xì)胞免疫療法——納基奧倫賽注射液（靶向CD19的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品），為患者后續(xù)進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植創(chuàng)造條件。

CART技術(shù)是一種通過基因工程改造患者自身T細(xì)胞，為其裝載“GPS導(dǎo)航”CAR分子，使其精準(zhǔn)識別并殺滅腫瘤細(xì)胞。此次應(yīng)用的納基奧倫賽在前期關(guān)鍵注冊臨床試驗中展現(xiàn)卓越療效，尤其對復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血病患者具有突破性優(yōu)勢。

嚴(yán)謹(jǐn)審批與制度完善，奠定治療成功基石

為確保患者細(xì)胞采集、全程冷鏈儲存運輸及回輸?shù)拳h(huán)節(jié)符合技術(shù)規(guī)范要求，保障患者使用CART細(xì)胞治療藥品質(zhì)量安全，市場監(jiān)管局分管領(lǐng)導(dǎo)數(shù)次帶隊到現(xiàn)場了解情況，與血液科團(tuán)隊進(jìn)行充分溝通，就流程銜接、質(zhì)量管控等提出寶貴指導(dǎo)意見，給予大力支持。

血液科團(tuán)隊精準(zhǔn)篩選患者，明確符合復(fù)發(fā)難治性CD19+B-ALL核心治療條件，且無嚴(yán)重感染、器官功能衰竭等禁忌癥。在完成淋巴細(xì)胞采集后，經(jīng)體外細(xì)胞制備及質(zhì)控檢測，CAR-T細(xì)胞活性及純度均達(dá)放行標(biāo)準(zhǔn)。對于預(yù)處理與回輸，在行氟達(dá)拉濱+環(huán)磷酰胺清淋預(yù)處理方案后，順利回輸CART細(xì)胞，全程嚴(yán)密監(jiān)測細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）及神經(jīng)毒性風(fēng)險。

技術(shù)領(lǐng)航與團(tuán)隊護(hù)航，打造生命守護(hù)屏障

中山一院貴州醫(yī)院（貴醫(yī)附院貴安院區(qū)）血液·淋巴瘤中心依托國家區(qū)域醫(yī)療中心建設(shè)平臺，已構(gòu)建完善的惡性血液病診療體系，實驗室配備流式細(xì)胞儀、qPCR等高精技術(shù)儀器，可快速完成基因突變、免疫分型及微小殘留病灶監(jiān)測。

此次CART治療的成功實施，標(biāo)志著醫(yī)院在細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)里程碑式突破，讓更多患者在家門口獲得國際一流診療服務(wù)。未來，血液·淋巴瘤中心也將進(jìn)一步開展各種細(xì)胞治療新技術(shù)，讓多發(fā)性骨髓瘤、白血病和淋巴瘤等血液病患者，尤其是復(fù)發(fā)難治患者，有更多機(jī)會接受細(xì)胞治療技術(shù)，為患者帶來治愈的機(jī)會。（鄧博）

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